Золгенсма

Препарат предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) — редкого наследственного заболевания, при котором разрушаются нервные клетки, управляющие мышцами. Применяется у детей с СМА 1 типа и у детей с СМА 2 и 3 типа с определенными генетическими характеристиками. Золгенсма вводится однократно детям в возрасте до 2 лет (в некоторых случаях возможно применение до более старшего возраста по решению врача). Препарат помогает восстановить выработку белка, необходимого для работы двигательных нейронов.

Наиболее частые побочные эффекты включают повышение уровня печеночных ферментов, что требует регулярного контроля функции печени. Возможно повышение температуры тела, рвота и снижение количества тромбоцитов в крови. У некоторых пациентов может развиться тромботическая микроангиопатия — серьезное нарушение свертывания крови. Все побочные эффекты требуют тщательного медицинского наблюдения в течение нескольких месяцев после введения препарата.

Препарат противопоказан при тяжелых нарушениях функции печени и при наличии антител к вирусу AAV9 в высоких титрах. Не применяется при острых инфекционных заболеваниях до их полного излечения. Противопоказан при наличии серьезных проблем со свертываемостью крови. Решение о возможности применения принимается врачом после полного обследования ребенка.